Daraxonrasib, noua pastilă aprobată pentru cancerul pancreatic metastatic

În iunie, aproximativ 9.000 de oncologi s-au ridicat în picioare la ASCO după prezentarea unor rezultate spectaculoase într-unul dintre cele mai greu de tratat cancere. Trei luni mai târziu, speranța a devenit tratament aprobat: FDA a autorizat daraxonrasib, o pastilă care aproape a dublat supraviețuirea pacienților cu cancer pancreatic metastatic și care atacă o țintă considerată timp de patru decenii aproape imposibil de tratat.

Publicat de Cosmin Meca, 3 septembrie 2026, 09:07

În urmă cu câteva luni, la ASCO, cel mai mare congres de oncologie din lume, o sală cu aproximativ 9.000 de oncologi s-a ridicat în picioare de trei ori. Nu pentru un discurs spectaculos și nici pentru o promisiune despre un tratament care ar putea exista cândva, în viitor. Pe ecran tocmai apăruseră rezultatele unui studiu pentru una dintre cele mai încăpățânate și greu de tratat boli din oncologie: cancerul de pancreas metastatic.

Atunci era încă un rezultat de congres. O speranță însoțită de aplauze.

Acum lucrurile au trecut de la aplauze la fapte.

Pe 26 august 2026, FDA, autoritatea americană care aprobă medicamentele, a autorizat oficial daraxonrasib, o pastilă administrată o singură dată pe zi, pe cale orală, pentru anumite categorii de pacienți cu adenocarcinom pancreatic metastatic.

Aprobarea a venit cu aproximativ șase luni și jumătate înainte de termenul normal de evaluare, medicamentul trecând prin mai multe dintre procedurile accelerate pe care FDA le folosește pentru tratamente considerate deosebit de importante.

Iar cifrele explică de ce.

În studiul de fază III RASolute 302 au participat aproximativ 500 de pacienți din America de Nord, Europa și Asia, care primiseră deja tratament pentru boala metastatică.

Jumătate au primit daraxonrasib, ceilalți tratamentul chimioterapic ales de medic.

Supraviețuirea mediană a fost de 13,2 luni în grupul tratat cu daraxonrasib, față de 6,7 luni în grupul tratat cu chimioterapie.

Practic, aproape o dublare.

Dar poate cea mai spectaculoasă cifră apare la un an de la începerea tratamentului.

Dintre pacienții care au primit daraxonrasib, 53,2% erau încă în viață.

În grupul cu chimioterapie, procentul era de numai 17,3%.

De aproximativ trei ori mai mulți pacienți în viață după un an.

Riscul relativ de deces a fost redus cu aproximativ 60%, iar perioada în care boala nu a progresat s-a dublat: 7,2 luni față de 3,6 luni.

Și nu s-a schimbat doar durata vieții.

Tratamentul a întârziat deteriorarea stării generale, agravarea durerii și pierderea calității vieții, într-o boală în care fiecare lună în care pacientul poate rămâne funcțional contează enorm.

Patruzeci de ani împotriva unei gene considerate imposibil de atacat

Dar povestea daraxonrasibului nu este spectaculoasă numai prin cifre.

Este spectaculoasă și prin felul în care funcționează.

Una dintre principalele ținte este familia de proteine RAS și, în special, KRAS, una dintre cele mai cunoscute gene implicate în apariția cancerului.

În peste 90% dintre adenocarcinoamele pancreatice există o activare anormală a acestei căi.

În mod normal, proteina RAS funcționează ca un întrerupător.

Se pornește atunci când celula trebuie să crească sau să se dividă și se oprește atunci când mesajul nu mai este necesar.

În celulele canceroase, mutațiile pot face ca acest întrerupător să rămână blocat pe „pornit”.

Mesajul transmis celulei devine, simplificat:

Crește. Înmulțește-te. Nu te opri.

Problema este că RAS a fost considerată timp de aproximativ patru decenii una dintre marile ținte „imposibil de tratat” ale oncologiei.

Proteina nu oferea medicamentelor clasice un loc potrivit de care acestea să se agațe.

Suprafața sa era descrisă adesea ca fiind aproape netedă, fără acel „buzunar” molecular în care o moleculă mică să poată intra și să blocheze mecanismul.

Ani întregi, cercetătorii au încercat să găsească o cheie pentru o broască ce părea să nu existe.

Daraxonrasib abordează problema într-un mod aproape absurd de elegant.

Nu găsește pur și simplu un buzunar ascuns în KRAS.

Își construiește unul.

Medicamentul se leagă mai întâi de o proteină prezentă în mod normal în celulă, numită cyclophilin A.

Împreună formează un complex care poate prinde proteina RAS atunci când aceasta se află în forma sa activă, „pornită”.

Se formează astfel un complex în trei componente:

cyclophilin A + daraxonrasib + RAS.

Prinsă în această structură, proteina RAS nu mai poate transmite corect semnalele către mecanismele celulare care determină tumora să crească.

Este un tip de mecanism descris uneori drept un „lipici molecular”.

Cu alte cuvinte, după zeci de ani în care medicina a încercat să găsească locul în care să introducă medicamentul, chimiștii au schimbat regulile jocului.

Dacă broasca nu exista, au construit una.

De ce aplauzele de la ASCO au fost atât de puternice

Rezultatele studiului au fost prezentate la ASCO de oncologul Brian Wolpin, de la Dana-Farber Cancer Institute.

În timpul prezentării, sala a izbucnit în aplauze și s-a ridicat în picioare de mai multe ori.

Nu este ceva obișnuit la un congres științific.

Oncologii văd anual sute de studii promițătoare, terapii noi și statistici prezentate drept revoluționare.

Dar cancerul pancreatic ocupă un loc aparte.

Este una dintre bolile oncologice în care progresele au venit extrem de greu.

Au existat îmbunătățiri prin combinații de chimioterapie, iar tratamente precum FOLFIRINOX au schimbat standardele de tratament, însă după ce prima linie terapeutică nu mai funcționează, opțiunile rămân limitate, iar supraviețuirea mediană se măsoară deseori în doar câteva luni.

Tocmai de aceea o creștere de la aproximativ șapte luni la peste 13 luni, într-un studiu randomizat, a produs o asemenea reacție.

Nu înseamnă vindecare.

Nu înseamnă că fiecare pacient va trăi exact 13 luni.

Mediana înseamnă că jumătate dintre pacienți au trăit mai mult, iar jumătate mai puțin. Vor exista pacienți care răspund slab și pacienți pentru care beneficiul poate fi mult mai mare.

Dar, într-o boală în care statisticile s-au încăpățânat ani întregi să se miște lent, diferența este enormă.

Nu este o pastilă miraculoasă

Daraxonrasib are și efecte adverse.

Cele mai frecvente sunt problemele dermatologice, diareea și inflamațiile mucoasei bucale, iar în cazuri mai rare pot apărea complicații serioase.

Totuși, în studiul comparativ, reacțiile adverse severe legate de tratament au fost mai puțin frecvente decât în cazul chimioterapiei.

Tratamentul nu elimină nici problema rezistenței.

Celulele tumorale sunt extraordinar de adaptabile.

La unii pacienți, tumora găsește în timp alte mutații și alte căi prin care poate reactiva semnalizarea RAS sau poate împiedica medicamentul să mai funcționeze.

Dar inclusiv această problemă este acum studiată.

Cercetătorii au început deja să identifice mecanismele prin care cancerul „evadează”, ceea ce ar putea permite apariția unei generații noi de inhibitori sau a unor combinații de tratamente capabile să prelungească și mai mult răspunsul.

Următorul pas ar putea fi și mai important

Daraxonrasib a demonstrat deocamdată beneficiul în principal la pacienții cu cancer pancreatic metastatic care au primit deja tratament.

Întrebarea uriașă este ce se întâmplă dacă medicamentul este folosit mai devreme.

Studiile aflate deja în desfășurare încearcă exact acest lucru.

Un studiu de fază III testează daraxonrasib încă din prima linie a cancerului pancreatic metastatic, atât singur, cât și în combinație cu chimioterapia.

Un alt studiu îl testează la pacienți care au putut fi operați, pentru a vedea dacă administrarea lui după tratamentul inițial poate împiedica sau întârzia reapariția cancerului.

Dacă aceste studii vor avea rezultate bune, povestea ar putea deveni mult mai mare decât este astăzi.

Pentru că una este să prelungești viața după ce primul tratament a eșuat.

Cu totul altceva este să reușești să schimbi evoluția bolii încă de la început.

În Europa mai avem de așteptat

Aprobarea din 26 august este valabilă pentru Statele Unite.

În Uniunea Europeană, daraxonrasib nu este încă autorizat, însă Agenția Europeană a Medicamentului a început deja procedurile de evaluare accelerată.

Asta înseamnă că un pacient din România nu va putea merge mâine la farmacie pentru a cumpăra această pastilă.

În unele situații pot exista programe speciale de acces pentru pacienți, însă acestea depind de legislația fiecărei țări și de decizia medicilor și a autorităților.

Și mai există o problemă.

Prețul.

În Statele Unite, prețul de listă anunțat pentru 30 de zile de tratament este de aproximativ 39.800 de dolari.

Aproape jumătate de milion de dolari pentru un an de tratament, înainte de reducerile negociate cu sistemele de asigurări.

O sumă care arată că următoarea luptă nu va fi doar una medicală.

Va fi și una legată de acces.

De la „imposibil” la o pastilă luată o dată pe zi

Probabil aceasta este partea cea mai frumoasă a poveștii.

Timp de patruzeci de ani, RAS a fost unul dintre zidurile de care cercetarea în cancer s-a lovit din nou și din nou.

O proteină extraordinar de importantă, implicată în unele dintre cele mai agresive tumori, dar despre care generații întregi de cercetători au spus că este aproape imposibil de atacat cu un medicament.

Apoi cineva a încetat să mai caute o gaură în zid.

Și a găsit o metodă de a construi una.

În iunie, 9.000 de oncologi s-au ridicat în picioare și au aplaudat rezultatul.

Pe 26 august, FDA a pus ștampila oficială.

Daraxonrasib nu vindecă astăzi cancerul pancreatic.

Dar pentru o parte dintre pacienți poate transforma șapte luni în 13, poate lăsa de trei ori mai mulți oameni în viață după un an și, poate la fel de important, dovedește că una dintre țintele considerate cândva imposibile în oncologie nu mai este imposibilă.

Uneori, marile schimbări în medicină nu încep cu o vindecare.

Încep cu un zid despre care toată lumea era convinsă că nu poate fi trecut.

Și cu cineva care găsește, în sfârșit, o cale prin el.