Primul tratament pentru boala Alexander a fost aprobat în Statele Unite

Aprobarea deschide prima opțiune terapeutică specifică pentru o boală cu mai puțin de o mie de pacienți diagnosticați în SUA.

Publicat de Cosmin Meca, 4 septembrie 2026, 09:43

Agenția americană a medicamentului a aprobat Zanvastro, prima terapie destinată copiilor și adulților cu boala Alexander, o afecțiune neurologică foarte rară. Medicamentul, dezvoltat de Ionis Pharmaceuticals, reduce producția proteinei GFAP, a cărei acumulare afectează celulele sistemului nervos.

Tratamentul este administrat prin injecție intratecală, o dată la trei luni. Studiul clinic a indicat un beneficiu asupra mersului și funcției motorii pe parcursul a 61 de săptămâni. Boala poate afecta mișcarea, vorbirea și înghițirea, iar până acum nu exista o terapie aprobată.